FDA Cấp Phê Duyệt Nhanh Cho Nhóm Thuốc Mới Điều Trị Đa U Tủy

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phê duyệt nhanh vào ngày 13 tháng 8 cho iberdomide, được Bristol-Myers Squibb tiếp thị dưới tên Zenbexus, kết hợp với daratumumab, hyaluronidase-fihj và dexamethasone cho người lớn mắc đa u tủy đã từng nhận ít nhất một liệu trình điều trị trước đó bao gồm thuốc ức chế proteasome và thuốc điều hòa miễn dịch. Sự kết hợp này, được gọi là IberDd, đại diện cho phê duyệt đầu tiên cho một nhóm thuốc hoàn toàn mới được gọi là chất điều biến ligase E3 cereblon, hay CELMoD.

Phê duyệt này dựa trên kết quả từ thử nghiệm EXCALIBER-RRMM, một nghiên cứu ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở trên người lớn mắc đa u tủy tái phát hoặc kháng trị đã nhận một hoặc hai liệu trình điều trị trước đó. Một thước đo quan trọng về hiệu quả của thuốc, đáp ứng hoàn toàn âm tính MRD, xảy ra ở 41% bệnh nhân nhận kết hợp IberDd mới, so với 21% bệnh nhân theo phác đồ DVd cũ hơn, một sự khác biệt được đánh giá là có ý nghĩa thống kê cao.

Quá trình xem xét được thực hiện theo Project Orbis, một sáng kiến của Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA cho phép các cơ quan quản lý ở nhiều quốc gia xem xét đồng thời các loại thuốc ung thư; đối với đơn đăng ký này, FDA đã phối hợp với Swissmedic của Thụy Sĩ. Đa u tủy là một loại ung thư tế bào plasma trong tủy xương mà, mặc dù có những tiến bộ trong điều trị trong những năm gần đây, vẫn phần lớn không thể chữa khỏi, khiến các nhóm thuốc mới với cơ chế hoạt động riêng biệt đặc biệt quan trọng đối với những bệnh nhân đã hết các lựa chọn điều trị tiêu chuẩn.