FDA, 다발성 골수종 치료를 위한 신약 계열에 신속 승인 부여

미국 식품의약국(FDA)은 8월 13일 브리스톨마이어스스큅이 젠벡서스라는 이름으로 판매하는 이베르도마이드를, 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함한 최소 1차 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 성인 환자를 대상으로 다라투무맙, 히알루로니다아제-fihj, 덱사메타손과 병용하는 것에 대해 신속 승인을 부여했다. IberDd로 불리는 이 병용요법은 세레블론 E3 리가아제 조절제, 즉 CELMoD로 알려진 완전히 새로운 약물 계열의 첫 승인을 의미한다.

이번 승인은 1~2차 이전 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인을 대상으로 한 무작위, 다기관, 공개 라벨 연구인 EXCALIBER-RRMM 시험 결과를 근거로 이루어졌다. 약물 효능의 핵심 지표인 MRD 음성 완전관해는 새로운 IberDd 병용요법을 받은 환자의 41%에서 나타났으며, 기존 DVd 요법을 받은 환자의 21%와 비교해 통계적으로 매우 유의미한 차이로 평가됐다.

이번 심사는 여러 국가의 규제 당국이 항암제를 동시에 심사할 수 있도록 하는 FDA 종양학 우수센터의 이니셔티브인 프로젝트 오르비스 하에 진행됐으며, 이번 신청에서 FDA는 스위스의 스위스메딕과 협력했다. 다발성 골수종은 골수 내 형질세포의 암으로, 최근 몇 년간 치료법이 발전했음에도 여전히 대체로 완치가 어려운 질환이며, 이는 표준 치료 옵션을 모두 소진한 환자들에게 뚜렷이 다른 작용기전을 가진 신약 계열이 특히 중요한 이유다.