La FDA concede l'approvazione accelerata a una nuova classe di farmaci per il trattamento del mieloma multiplo

La Food and Drug Administration statunitense ha concesso il 13 agosto l'approvazione accelerata all'iberdomide, commercializzato come Zenbexus da Bristol-Myers Squibb, in combinazione con daratumumab, ialuronidasi-fihj e desametasone per adulti con mieloma multiplo che hanno già ricevuto almeno una linea di terapia precedente comprendente un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore. La combinazione, denominata IberDd, rappresenta la prima approvazione per una classe di farmaci interamente nuova nota come modulatore della ligasi E3 di cereblon, o CELMoD.

L'approvazione si è basata sui risultati dello studio EXCALIBER-RRMM, uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto su adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che avevano ricevuto una o due linee di trattamento precedenti. Una misura chiave dell'efficacia del farmaco, la risposta completa con MRD negativa, si è verificata nel 41% dei pazienti che ricevevano la nuova combinazione IberDd, rispetto al 21% dei pazienti con il precedente regime DVd, una differenza giudicata altamente significativa dal punto di vista statistico.

La revisione è stata condotta nell'ambito del Project Orbis, un'iniziativa del Centro di Eccellenza in Oncologia della FDA che consente la revisione simultanea dei farmaci antitumorali da parte delle autorità regolatorie di più paesi; per questa domanda, la FDA ha collaborato con l'agenzia svizzera Swissmedic. Il mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule nel midollo osseo che, nonostante i progressi terapeutici degli ultimi anni, rimane in gran parte incurabile, rendendo le nuove classi di farmaci con meccanismi d'azione distinti particolarmente significative per i pazienti che hanno esaurito le opzioni di trattamento standard.