La FDA accorde une approbation accélérée à une nouvelle classe de médicament pour le traitement du myélome multiple

La Food and Drug Administration américaine a accordé le 13 août une approbation accélérée à l'ibérdomide, commercialisé sous le nom de Zenbexus par Bristol-Myers Squibb, en association avec le daratumumab, l'hyaluronidase-fihj et la dexaméthasone pour les adultes atteints de myélome multiple ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement antérieure comprenant un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur. La combinaison, appelée IberDd, représente la première approbation d'une classe de médicament entièrement nouvelle connue sous le nom de modulateur de la ligase E3 du céréblon, ou CELMoD.

L'approbation était fondée sur les résultats de l'essai EXCALIBER-RRMM, une étude randomisée, multicentrique et en ouvert menée auprès d'adultes atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire ayant reçu une ou deux lignes de traitement antérieures. Une mesure clé de l'efficacité du médicament, la réponse complète avec MRD négative, est survenue chez 41 % des patients recevant la nouvelle combinaison IberDd, contre 21 % des patients sous l'ancien schéma DVd, une différence jugée hautement significative sur le plan statistique.

L'examen a été mené dans le cadre du Project Orbis, une initiative du Centre d'excellence en oncologie de la FDA qui permet un examen simultané des médicaments anticancéreux par les régulateurs de plusieurs pays ; pour cette demande, la FDA a travaillé aux côtés de Swissmedic en Suisse. Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes de la moelle osseuse qui, malgré les progrès thérapeutiques de ces dernières années, demeure largement incurable, rendant les nouvelles classes de médicaments dotées de mécanismes d'action distincts particulièrement importantes pour les patients ayant épuisé les options de traitement standard.