La FDA otorga aprobación acelerada a una nueva clase de fármaco para el tratamiento del mieloma múltiple

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó la aprobación acelerada el 13 de agosto a la iberdomida, comercializada como Zenbexus por Bristol-Myers Squibb, en combinación con daratumumab, hialuronidasa-fihj y dexametasona para adultos con mieloma múltiple que ya han recibido al menos una línea previa de terapia que incluya un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador. La combinación, denominada IberDd, representa la primera aprobación de una clase de medicamento completamente nueva conocida como modulador de la ligasa E3 de cereblón, o CELMoD.

La aprobación se basó en los resultados del ensayo EXCALIBER-RRMM, un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto en adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que habían recibido una o dos líneas de tratamiento previas. Una medida clave de la eficacia del fármaco, la respuesta completa con MRD negativa, ocurrió en el 41 por ciento de los pacientes que recibieron la nueva combinación IberDd, en comparación con el 21 por ciento de los pacientes con el régimen DVd anterior, una diferencia considerada altamente significativa desde el punto de vista estadístico.

La revisión se llevó a cabo bajo el Proyecto Orbis, una iniciativa del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA que permite la revisión simultánea de medicamentos contra el cáncer por parte de reguladores en múltiples países; para esta solicitud, la FDA trabajó junto con Swissmedic de Suiza. El mieloma múltiple es un cáncer de las células plasmáticas de la médula ósea que, a pesar de los avances en el tratamiento en los últimos años, sigue siendo en gran medida incurable, lo que hace que las nuevas clases de fármacos con mecanismos de acción distintos sean particularmente importantes para los pacientes que han agotado las opciones de tratamiento estándar.